Kết quả điều trị bằng Timolol maleat 0,5% drop làm mất màu bướu, giảm kích thước bướu và thẩm mỹ da vùng điều trị. Timolol maleat 0,5% dễ sử dụng, chi phí thấp, ít tác dụng phụ, không ghi nhận biến chứng loét nhiễm trùng. Đa số thân nhân người bệnh nhi đã hài lòng và đồng thuận tiếp tục điều trị.

Bướu mạch máu (hemangioma) là một bất thường bẩm sinh của mạch máu thường gặp ở trẻ em với xuất độ 5–10%, tỉ lệ nam:nữ là 1:3. Điều trị bướu máu hiện nay có rất nhiều phương pháp bao gồm không can thiệp (theo dõi diễn tiến) và can thiệp (nội khoa: steroid uống/ thoa, vincritine, ức chế beta uống/ thoa…; ngoại khoa: cắt bướu, thuyên tắc; laser).

Phương pháp điều trị bướu máu thể trẻ em nông ở da trước đây có nhiều tác dụng phụ. Đội ngũ y bác sĩ của bệnh viên Nhi đồng 1 đã tìm đọc các y văn trên thế giới và Việt Nam với mục tiêu tìm hướng điều trị mới tốt hơn phương pháp hiện tại, và tìm được phương pháp điều trị mới bướu máu thể trẻ em nông ở da là thoa thuốc Timolol maleat 0,5% trực tiếp vào bướu.

Phát hiện mới mang lại hiệu quả cao trong điều trị bướu máu ở trẻ

Phương pháp này được FDA cho phép sử dụng, một số nước trên thế giới như Mỹ, khối liên minh Châu Âu đã nghiên cứu và áp dụng nhiều nơi trên đất nước của họ. Tuy nhiên, khi áp dụng vào điều trị cho người bệnh nhi Việt Nam sẽ cần sự cẩn trọng về tính an toàn và hiệu quả của thuốc. Do vậy, bệnh viện Nhi Đồng 1 đã cho tiến hành nghiên cứu tại 1 khoa trước khi nhân rộng toàn bệnh viện. Nếu thu nhận được kết quả tốt sẽ nhân rộng toàn bệnh viện, hướng đến nhân rộng toàn nước.

Timolol maleat drop 0.5% 5ml là một Beta-blocker không chọn lọc được trình bày dưới 2 dạng: hòa tan (Timolol Maleat Drop 0.5% 5ml) và dạng Gel (Gel-forming solution),  đã được sử dụng trong điều trị ở trẻ em hơn 3 thập kỉ nay và được FDA chấp nhận trong điều trị tăng nhãn áp ở trẻ em dưới 6 tuổi.

Dưới dạng bào chế hòa tan, 1 giọt Timolol Maleat Drop 0.5% 5ml chứa 0,25 mg Timolol Maleate. Dung dịch này thường dùng để nhỏ mắt, 1 giọt Timolol Maleat Drop 0.5% 5ml (0,05 ml) độ sinh khả dụng toàn thân có thể đạt đến 80%.

Tuy nhiên, vẫn còn rất thiếu nghiên cứu về tính an toàn, dược động học của Timolol Maleate 0,5% khi sử dụng thoa lên bướu máu thể trẻ em nông ở da.

Việc điều trị bướu máu bằng Timolol là một phát hiện mới hiện nay trên thế giới, đáp ứng nhu cầu điều trị các dạng bướu máu thể trẻ em bằng một biện pháp điều trị với chi phí thấp, hiệu quả, dễ sử dụng, ít tác dụng phụ.

Timolol Maleat Drop 0.5% 5ml được dùng để điều trị bướu máu lần đầu được báo cáo vào năm 2010. Kể từ đó, hàng loạt nghiên cứu dạng case series, RCT cỡ mẫu nhỏ cũng đã báo cáo về độ hiệu quả của liệu pháp này đối với bướu máu thể trẻ em.  Trong đó, tại Việt Nam có 1 báo cáo 14 ca của tác giả Phan Ngọc Quỳnh Anh và cộng sự năm 2014.

Tại Việt Nam, thuốc Timolol do hãng Novartis sản xuất có giá 50.000VND/lọ, Alcon sản xuất có giá 45.000 VND/lọ, và loại do công ty Minh Dân-Việt Nam sản xuất có giá chỉ 16.000 VND/lọ. Với chi phí thuốc như trên, hầu hết các gia đình đều có thể mua được thuốc để tuân thủ điều trị cho bé.

Đa số thân nhân bệnh nhi hài lòng đối với phương pháp điều trị này

Vẫn còn nhiều câu hỏi xung quanh độ hiệu quả và tính an toàn của Timolol Maleat Drop 0.5% 5ml trong điều trị bướu máu thể trẻ em dạng nông ở da tại Việt Nam. Vì thế, BV Nhi Đồng 1 đã tiến hành nghiên cứu về độ hiệu quả và tính an toàn của Timolol Maleat Drop 0.5% 5ml trong điều trị bướu máu thể trẻ em dạng nông ở da.

Đối tượng tham gia là những bệnh nhi dưới 12 tháng tuổi, đến khám và được chẩn đoán là bướu máu thể trẻ em dạng nông ở da tại phòng khám ngoại trú A3 hoặc B9 tại BV Nhi Đồng 1.

Tiêu chuẩn chọn mẫu là những trẻ có bướu máu thể trẻ em thích hợp điều trị bằng Timolol Maleate 0,5% theo nhận định của bác sĩ thăm khám và phải nhận được sự đồng ý thu thập thông tin (bao gồm cả hình ảnh) từ người chăm sóc trẻ.

Dữ liệu thu thập được phân tích hồi quy và thống kê mô tả. Kết quả nghiên cứu đánh giá 3 phương diện: độ hiệu quả của điều trị, biến chứng và độ hài lòng của người chăm sóc trẻ. Trong đó, độ hiệu quả được đánh giá qua 2 yếu tố là màu sắc và kích thước bướu, đo bằng thang điểm VAS khi đánh giá trực tiếp và hình chụp người bệnh nhi lúc thăm khám.

Tại phòng khám ngoại trú khoa Phỏng, Bệnh vện Nhi Đồng 1 từ tháng 1/2018 đến tháng 5/2019, có 285 bệnh nhi đã thỏa tiêu chuẩn chọn mẫu và tái khám. Độ tuổi bệnh nhi lớn nhất là 11 tháng, nhỏ nhất là 01 tháng. Ngoài ra, 0,7% bé có tiền căn mắc bệnh lý tim mạch. Vùng đầu -mặt - cổ chiếm tỷ lệ cao (16,9% - 25,5% -3,9%).

›         Kết quả nghiên cứu cho thấy tình trạng bướu thay đổi màu sắc từ đỏ chiếm tỷ lệ 67,7% trước nghiên cứu thì sau thoa thuốc tỷ lệ này giảm còn 48,8%.

›         Riêng tình trạng màu sắc trắng hồng trước thoa thuốc không có trường hợp nào thì sau thoa thuốc tỷ lệ này là 24,9%, sự khác biệt có ý nghĩa thống kê (p < 0,001).

›         Bướu có màu đỏ trước điều trị chuyển sang màu trắng hồng sau điều trị là 24,9%, không thay đổi màu sắc chiếm 67,7%.

›         Tình trạng diện tích bướu thay đổi kích thước từ lớn hơn 5 cm2 chiếm tỷ lệ 29,2% trước nghiên cứu, sau thoa thuốc tỷ lệ này giảm còn 25,7%, sự khác biệt có ý nghĩa thống kê (p < 0,001).

›         Diện tích bướu sau thoa thuốc giảm so với ban đầu, cụ thể là bướu trên 5 cm2 thì giảm diện tích là 9,6% + 2,4%.

›         Tình trạng bướu thay đổi bề dày > 3 mm chiếm tỷ lệ 39,3% trước nghiên cứu, sau thoa thuốc tỷ lệ này giảm còn 29,8%, sự khác biệt có ý nghĩa thống kê (p < 0,001).

›         Bề dày bướu sau thoa thuốc giảm so với ban đầu, cụ thể là bướu trên >3mm thì giảm bề dày là 16,1% + 8%.

›         Số giọt điều trị nhiều nhất là 3 giọt cho cả trước và sau nghiên cứu (trước chiếm 30,2% và sau chiếm 28,1%), sự khác biệt có ý nghĩa thống kê (p < 0,001).

›         Thoa thuốc chủ yếu là 3 lần/ ngày trước nghiên cứu và sau nghiên cứu.

›         Có 44 bệnh nhân (15,4%) tái khám sau 1 tháng, bác sỹ điều trị đánh giá bệnh giảm về màu sắc 31,8% và giảm về kích thước 24,1%.Không ghi nhận trường hợp nào loét, nhiễm trùng. Đa số thân nhân người bệnh nhi đều hài lòng đối với phương pháp điều trị này.

Như vậy, Timolol maleat 0,5% là phương pháp điều trị mới đối với bướu máu thể trẻ em nông ở da mang lại hiệu quả an toàn và tăng tính thẩm mỹ khi lành bướu, chi phí thấp, cải thiện chất lượng điều trị so với trước đây.

Thuốc Timolol sẵn có do Việt Nam sản xuất được, chi phí thấp hơn các thuốc nhập nhưng vẫn hiệu quả tương đương thuốc nhập. Thuốc dễ sử dụng nên người chăm sóc bé có điều kiện tuân thủ điều trị theo hướng dẫn của bác sỹ, giúp cải thiện chất lượng cuộc sống cho gia đình và cho bé, sớm giúp bé hòa nhập với bạn bè và xã hội.

Thông tin

Đơn vị tài trợ